Celgene : résultats de l’étude phase III AZA-001

Celgene International a annoncé la publication dans la revue ‘The Lancet Oncology’ des résultats de AZA-001, la plus importante étude internationale, randomisée, de phase III jamais conduite chez des patients atteints de syndromes myélodysplastiques (SMD) à risque élevé.

Les données indiquent qu’avec le traitement par VIDAZA (azacitidine), on a constaté une prolongation notable de la médiane de survie par rapport aux régimes de soins conventionnels (CCR) chez les patients atteints de SMD intermédiaire-2 et à risque élevé et chez les patients atteints de LMA avec de 20 à 30 % de sidéroblastes de la moelle osseuse.

La médiane de survie pour les patients traités par VIDAZA (n=179) était de 24, 5 mois contre 15 mois pour les patients recevant un traitement CCR (n=179), une amélioration de 9,5 mois (p=0,0001). Le CCR comprend les meilleurs soins de soutien, l’ARA-C à faible dose, et une chimiothérapie standard. Il y a eu une réduction de 42 % du risque de décès (taux de hasard de 0,58, 95 % CI). Le taux de survie à deux ans a doublé pour passer à 50,8 % chez les patients recevant VIDAZA contre 26,2 % chez les patients recevant un CCR (p=0,0001). La prolongation de la survie a été constatée dans les sous-groupes de patients concernés, y compris chez ceux qui sont âgés de 65 ans ou plus et ceux qui présentent des anomalies cytogénétiques défavorables, ce qui constitue un facteur de pronostic défavorable. En outre, un bénéfice de survie a été constaté chez 34 % des patients atteints de LMA selon la classification de l’Organisation mondiale de la Santé.

Par ailleurs, 45% des patients sont devenus indépendants des transfusions de globules rouges contre 11 % de patients recevant un traitement par CCR (p<0,0001) et 85,3 de patients traités par VIDAZA qui étaient indépendants des transfusions de globules rouges au départ le sont restés. L'objectif des chercheurs était de traiter les patients jusqu'à la progression de la maladie ; le nombre moyen de cycles de VIDAZA était de neuf. VIDAZA agirait en partie par un mécanisme d'action récemment mis en lumière et qui est basé sur la science émergente de l'épigénétique des modifications chimiques régulatrices de l'activité des gènes.